VIRTU TERAPÉUTICA (Niza)

Eva pour la vie & Crecer sin cáncer han acelerado significativamente, gracias a su compromiso financiero, el lanzamiento de una start-up farmacéutica vinculada al deseo de desarrollar una pequeña molécula innovadora para el tratamiento del glioblastoma, un tumor cerebral de adultos y niños. muy agresivo y generalmente incurable. Los líderes de esta start-up nos explican su trabajo, sus perspectivas y la importancia de fomentar el desarrollo de pequeñas empresas centradas en los cánceres raros, en particular los cánceres pediátricos más agresivos...
Dr. Thierry Virolle, usted es el director de investigación del INSERM. Su trabajo se centra en particular en los glioblastomas, un cáncer agresivo que puede afectar tanto a adultos como a niños. ¿Puede contarnos más sobre sus motivaciones para trabajar en tumores cerebrales pediátricos?

Desde hace unos quince años, mi equipo busca una nueva estrategia para erradicar las células madre cancerosas que causan los glioblastomas y sus recurrencias, privándolas de su potencial tumoral. Para estar lo más cerca posible del tumor original, trabajamos con células de pacientes. De hecho, nuestros esfuerzos se han centrado en los glioblastomas en adultos operados en el departamento de neurocirugía de Niza, en colaboración con el Dr. Almairac. A finales de 2022 obtuvimos células del DIPG en colaboración con el Dr. Junier para un proyecto que no fue financiado. A pesar de esto, hemos comenzado a trabajar que demuestra que el fármaco candidato que hemos desarrollado para el GB en adultos podría ser eficaz contra el GB infantil. Mis colegas y yo estamos extremadamente comprometidos a proporcionar pruebas de la eficacia de este tratamiento en un modelo in vivo de DIPG. Sin mencionar el dolor de las familias que nos cuesta comprender cuando no vivimos en nuestras carnes la pérdida de un hijo, la muerte de un niño enfermo de cáncer es un hecho social inaceptable que podría evitarse si se dedicaran más recursos económicos a la Estudio de cánceres pediátricos.



Dr. Laurent TURCHI Tras el desarrollo por parte de su equipo de investigación de una pequeña molécula innovadora para el tratamiento del glioblastoma, decidió fundar Virtu Therapeutics. ¿Puede contarnos más sobre esta iniciativa y las principales dificultades encontradas?

De hecho, como acaba de mencionar Thierry, hemos desarrollado una estrategia terapéutica innovadora que consiste en atrapar las células madre cancerosas en el origen de los glioblastomas y sus recurrencias en un estado en el que se han vuelto incapaces de contribuir a la progresión del tumor. A diferencia de las quimioterapias y radioterapias citotóxicas, que seleccionan células tumorales resistentes que causan recurrencias, nuestra estrategia de diferenciación también hace que las GSC sean sensibles a los tratamientos. Estos resultados obtenidos en células de pacientes en cultivo y en un modelo in vivo nos animaron a continuar el desarrollo de nuestro fármaco candidato en un proyecto de creación de empresa. Para ello, contactamos con dos profesionales del sector sanitario y formamos un pequeño equipo para iniciar el trabajo. Nuestro objetivo prioritario es llevar este fármaco candidato y nuestra estrategia terapéutica a la clínica en adultos y niños. Nuestra principal dificultad es que el glioblastoma es un cáncer raro, las formas pediátricas son aún más raras y que los inversores que encontramos nos animaron a buscar eficacia en indicaciones más rentables... prediciendo que sin esto tendríamos dificultades para ser financieros.


¿Qué impacto espera a largo plazo para los niños afectados por tumores cerebrales?

Los resultados que obtuvimos en modelos de glioblastoma brindan la esperanza de detener permanentemente la progresión del tumor en niños con DIPG. Nuestro enfoque terapéutico reduce la resistencia de las células tumorales al tratamiento y previene la selección de células más agresivas responsables de la recurrencia. Por tanto, deberíamos presenciar la disminución espontánea del tamaño del tumor con el tratamiento solo o en combinación con terapia citotóxica. En la etapa actual de desarrollo, nuestro fármaco candidato aumentaría la esperanza de vida de niños y adultos que padecen glioblastoma, pero también mejoraría su calidad de vida.


Señor Lionel Menou, después de varios años en un gran grupo farmacéutico y de la comercialización de una bioterapia desarrollada por una nueva empresa, usted se unió al proyecto Virtu Therapeutic y ahora preside la empresa. ¿Es importante el apoyo de la federación Crecer Sin Cáncer y de la asociación Eva pour la vie para permitir la puesta en marcha de esta startup farmacéutica? ¿Puedes explicarnos por qué?

Cuando Laurent Turchi se puso en contacto conmigo a principios de 2022, rápidamente me di cuenta de la calidad del trabajo realizado y de las perspectivas de aplicaciones terapéuticas de este fármaco candidato para el tratamiento de los glioblastomas pediátricos y adultos. Con Patrice Cornillon, antiguo director del sector del diagnóstico médico, proporcionamos el marco necesario para la creación de la start-up. Nuestro trabajo y el de los investigadores han sido recompensados por numerosos socios locales y nacionales, incluida la incubadora PACA EST, la Universidad de Niza y el Banco de Inversión Pública (Aide BFTE). La calidad de nuestro proyecto nos permitió ser ganadores del Concurso Nacional de Innovación (Aide iLab) en 2023. Paradójicamente, el pago de subsidios institucionales (BFTE, ilab) está sujeto a la capacidad de la empresa de cofinanciar una parte del proyecto. Esto es completamente normal, la creación de una startup es un gran riesgo, pero nuestro estado de desarrollo y nuestra indicación médica (Glioblastoma de adultos y niños) aún no nos han permitido atraer fondos de inversión o un socio industrial, co- la financiación tenía que venir de los cofundadores (lo cual se hizo al máximo, sabiendo además que no nos pagamos nosotros mismos) y de la sociedad civil.

Así, contactamos con la federación Crecer Sin Cáncer y con la asociación Eva pour la Vie. Sin su apoyo financiero, Virtu Therapeutics, creada en diciembre de 2023, no habría podido recibir ayuda institucional y por tanto iniciar el desarrollo del fármaco candidato. Su aportación y a través de estas familias afectadas por cánceres pediátricos habrá sido fundamental para nuestra sociedad.


Gracias a la implicación de varios diputados y al apoyo de la Ministra de Investigación, Frédérique Vidal, junto con Grandir Sans Cancer y Eva pour la vie, desde finales de 2018 se han asignado 5 millones de euros al año para la investigación fundamental sobre los cánceres infantiles. , a estas asociaciones les gustaría que esta financiación se incrementara hasta 20 millones de euros al año y se ampliara a la investigación clínica oncopediátrica. Asimismo, hacen campaña para que el gobierno impulse, a través de fondos específicos, el desarrollo de nuevas empresas de medicina pediátrica contra el cáncer y las enfermedades infantiles graves. ¿Qué opinas de sus propuestas y qué podría aportar esto a los niños con cáncer?

Virtu Therapeutics: Avanzar en el conocimiento de los cánceres pediátricos y encontrar tratamientos adaptados a situaciones muchas veces diferentes a las de los adultos debería ser mucho más que un área científica prioritaria y protegida. Debería ser un proyecto político con la perspectiva de salvar a todos los niños enfermos de cáncer. Esta investigación no dejaría de beneficiar a los adultos. Actualmente la situación es exactamente la contraria. Aunque durante los dos últimos años se han hecho esfuerzos para financiar la investigación sobre tumores pediátricos, gracias a la vitalidad de vuestra lucha buscamos el mayor número porque es allí donde se obtienen los mayores beneficios en términos de salud pública pero también y sobre todo todos los beneficios financieros más seguros. Una investigación de calidad requiere medios cualitativos (nivel de formación de científicos, médicos, etc.) pero también medios cuantitativos. Por este motivo suscribimos las propuestas hechas por las asociaciones a nuestros parlamentarios y al gobierno.

TAMBIÉN APOYAMOS ..

Pr. Marlène PASQUET (Departamento de Hematología-Oncología Pediátrica, Toulouse) y Justine Thomas

Eva pour la vie apoya el proyecto de Actividad Física Adaptada para niños tratados de Cáncer y Sensibilidad a la Insulina APACIS, dirigido por la profesora Marlène Pasquet, oncohematoinmunóloga pediátrica del hospital infantil del Hospital Universitario de Toulouse y Justine Thomas, profesora y doctora de APA estudiante, así como la contratación de un puesto APA dentro de este servicio.



Dra. Fabienne MEGGETTO (INSERM Toulouse)

La Dra. Fabienne Meggetto es directora de investigación del INSERM Toulouse, dentro de un equipo de excelencia cuyo trabajo de investigación se centra en los linfomas en niños. La asociación Eva pour la vie ha decidido aportar una ayuda de 50.000 euros para el inicio de un proyecto ambicioso y transversal, que podría permitir encontrar nuevas vías terapéuticas para linfomas con mal pronóstico, pero también, otros tumores sólidos como neuroblastoma. ...

Dr. Celio POUPONNOT (Curie, París)

Eva pour la vie y Crecer sin cáncer han decidido apoyar el trabajo del Dr. Célio POUPONNOT, en el Instituto Curie, financiando el proyecto “Modelado del meduloblastoma mediante el uso de organoides cerebelosos humanos y análisis del efecto de los contaminantes agrícolas” a través de un subsidio. Este proyecto de investigación incluye un elemento crucial de la investigación ambiental, siendo la cuestión de la comprensión en un intento de prevenir tan importante como la que pretende tratar mejor a los niños que padecen cáncer...



Dr. Sébastien APCHER (IGR, Villejuif)

El Dr. Sébastien APCHER es investigador del INSERM responsable del equipo “Epítopos no convencionales y respuesta inmune anticancerígena” del INSTITUTO GUSTAVE ROUSSY de Villejuif. Decidió centrar su investigación en los cánceres infantiles. Eva pour la vie apoya económicamente a este equipo de forma sostenible. Entrevista...

Dr. Max PIFFOUX (Centro Léon Bérard, Lyon)

El doctor Max PIFFOUX - bajo la responsabilidad del equipo "Apoptosis y cáncer" coordinado por Aurélie DUTOUR en el CLB - es el director científico del siguiente proyecto de investigación: "Inducción autofágica como potenciador de la respuesta a inmunoterapias: ensayo de una nueva clase terapéutica , miméticos de restricción calórica, en el modelo de osteosarcoma pediátrico ". Eva pour la vie & Aidons Marina han decidido cofinanciar el lanzamiento de este proyecto, aportando una subvención de 40.000 euros.

Dr. Patrick AUGUSTE (INSERM Burdeos)

Desde hace más de 20 años, esta docente-investigadora trabaja en el tema del cáncer. Y han pasado casi 10 años desde que sufrió cáncer de riñón o carcinoma de células renales. Al unirse al equipo del Dr. Christophe Grosset (Inserm, equipo MiRCaDe), quiso aprovechar su experiencia y dar un nuevo paso adelante trabajando en el cáncer infantil. Es el impulsor de un ambicioso proyecto, en el que participan varios cirujanos, médicos e investigadores internacionales, sobre el estudio del nefroblastoma (o tumor de Wilms) en niños, cofinanciado por la asociación Eva pour la vie y Aidons Marina ...



Dra. Olivia FROMIGUE (Institut Gustave Roussy)

La resistencia al tratamiento es un problema clínico importante, en particular en el caso de los osteosarcomas, tumores óseos que afectan a niños o adolescentes. De hecho, la quimioterapia, asociada a la cirugía, es el pilar central del tratamiento actual. Sin embargo, muchos osteosarcomas son o se vuelven resistentes a estos fármacos antiproliferativos. Entonces son frecuentes las recurrencias y / o la aparición de metástasis. ¡2 de cada 5 pacientes no se pueden curar! El osteosarcoma es, por tanto, un cáncer pediátrico de mal pronóstico para el que es absolutamente necesario identificar los medios para frustrar la resistencia a los tratamientos con el fin de mejorar las posibilidades de recuperación de los pacientes.



Dr. Christophe GROSSET (INSERM Bordeaux)

Desde 2012, el Dr. Christophe Grosset ha estado estudiando el hepatoblastoma, un tumor hepático que afecta a niños muy pequeños. Hoy en día, la principal dificultad es tratar a los pacientes que padecen metástasis o un tumor inoperable resistente al tratamiento. Con el apoyo de la asociación Eva pour la vie, el equipo ha puesto en marcha un nuevo modelo de hepatoblastoma en embrión de pollo que permite probar la eficacia de nuevas moléculas terapéuticas (como los microARN) y facilitar el estudio de estos tumores en el laboratorio. También ha demostrado el valor de un fármaco ya utilizado en el tratamiento de determinadas leucemias, para tratar a niños con cáncer de hígado muy agresivo.

Dr. Martin HAGEDORN (INSERM Burdeos)

Desde septiembre de 2014, el Dr. Martin Hagedorn dirige un equipo de investigadores (Caroline CAPDEVIELLE , Farah RAHAL, Justine CHARPENTIER y Mélissa MENARD) que dedica su trabajo de investigación a la identificación de nuevas dianas terapéuticas en los tumores del tronco encefálico y a la mejora de sus métodos de tratamiento. . Trabajo reconocido por varios equipos científicos y expertos europeos.



Dr Annie SCHMIDT (INSERM Niza)

El proyecto de investigación preclínica del equipo de la Dra. Alliana Schmid se centra en el tratamiento de las metástasis pulmonares del osteosarcoma mediante combinaciones de inmunoterapia.

El objetivo de este proyecto, único en Francia, es evaluar, en un modelo preclínico de metástasis pulmonares de osteosarcoma, un cáncer de mal pronóstico que afecta especialmente a adolescentes, los efectos de un tratamiento que combina dos estrategias de inmunoterapia complementarias. La asociación Eva pour la vie está aportando una financiación de 50.000 euros durante 3 años, lo que representa el coste total de este proyecto.


Dr. Eddy PASQUIER (CNRS Marsella)

El trabajo de investigación del Dr. Pasquier se centra principalmente en el reposicionamiento de medicamentos que consiste en probar, en nuevas indicaciones terapéuticas, medicamentos ya aprobados por las autoridades sanitarias. El objetivo de este trabajo es identificar nuevas dianas terapéuticas para los cánceres más difíciles de tratar y así mejorar la atención de los pacientes que padecen estas formas agresivas y refractarias al tratamiento . En particular, cánceres pediátricos (neuroblastoma), tumores cerebrales que afectan tanto a niños como a adultos (glioblastoma, meduloblastoma), así como ciertas formas raras de cáncer (angiosarcoma).



Dra. Marie CASTETS (INSERM Lyon)

El trabajo del equipo del INSERM codirigido por la Dra. Marie Castets (CR1 Inserm, HDR) y el Dr. Jean-Yves Blay (PUPH, HDR) se centra en la muerte celular y los cánceres. Gracias al apoyo de Eva pour la Vie (55.000 euros) y otras asociaciones, este equipo está desarrollando actualmente estas líneas de investigación sobre rabdomiosarcomas, osteosarcomas y neuroblastomas ...



Prof. Sébastien PAPOT (Universidad de Poitiers)

A finales de 2018, la región de Nouvelle Aquitaine acordó cofinanciar con Eva for life el proyecto de investigación "Estudios biológicos y preclínicos de nuevos agentes anticancerosos, incluidos algunos dirigidos a EZH2 / PRC2, en el tratamiento del hepatoblastoma altamente proliferante", liderado por Prof. Papot y Dr. Grosset. La asociación Eva pour la Vie cubrió hasta el 50% del coste de la compra de material de laboratorio (por valor de 9.000 €) necesario para el buen funcionamiento de esta obra.

Investigación epidemiológica

Si el desarrollo de vías terapéuticas adaptadas al niño es fundamental (para intentar salvar a los niños que hoy, se quedan sin solución terapéutica y / o reducir los efectos secundarios), no nos olvidamos de una realidad igualmente fuerte: durante los últimos 50 años, el número de niños afectados por el cáncer nunca ha disminuido. Queda mucho por hacer en términos de prevención, tanto en términos de investigación como de regulación. Eva pour la vie participa activamente en la cofinanciación de estudios ambientales. El primero de ellos, HAPPI, tenía como objetivo que el laboratorio de KUDZU SCIENCE analizara las muestras de polvo tomadas en los hogares aledaños a las vides - acogiendo niños o mujeres embarazadas - así como en un aula de primaria.

André Cicolella (RES, Paris)

André Cicolella es un químico, toxicólogo e investigador francés en salud ambiental, especialista en evaluación de riesgos para la salud. Eva pour la vie cofinanció, con el colectivo REGARDS, la transposición francesa de un estudio realizado en Dinamarca a partir de registros de cáncer y consumo de drogas, que había puesto de manifiesto un riesgo multiplicado por 3 de osteosarcomas y por 2 de linfomas de Hodgkin y no Hodgkin en caso de exposición a través de fármacos que utilicen DEP ftalato (DiEthyl Phthalate) en fármacos gastrorresistentes.