VIRTU THERAPEUTICS (Nizza)
Eva pour la vie & Growing up without cancer hanno, attraverso il loro impegno finanziario, accelerato significativamente il lancio di una start-up farmaceutica legata al desiderio di sviluppare una piccola molecola innovativa per la cura del glioblastoma, un tumore al cervello degli adulti e dei bambini molto aggressivo e generalmente incurabile. I leader di questa start-up ci spiegano il loro lavoro, le prospettive e l'importanza di favorire lo sviluppo di piccole imprese focalizzate sui tumori rari, in particolare quelli pediatrici più aggressivi...
Dottor Thierry Virolle, lei è il direttore della ricerca dell'INSERM. Il vostro lavoro si concentra in particolare sui glioblastomi, un tumore aggressivo che può colpire sia gli adulti che i bambini. Puoi dirci di più sulle tue motivazioni per lavorare sui tumori cerebrali pediatrici?
Da circa quindici anni il mio team è alla ricerca di una nuova strategia per debellare le cellule staminali tumorali che causano i glioblastomi e le loro recidive, privandole del loro potenziale tumorale. Per essere il più vicino possibile al tumore originale lavoriamo con le cellule dei pazienti. I nostri sforzi, infatti, si sono concentrati sui glioblastomi negli adulti operati nel reparto di neurochirurgia di Nizza, in collaborazione con il dottor Almairac. Alla fine del 2022 abbiamo ottenuto cellule dal DIPG in collaborazione con il Dr. Junier per un progetto non finanziato. Nonostante ciò, abbiamo iniziato un lavoro che dimostra che il farmaco candidato che abbiamo sviluppato per la GB adulta potrebbe essere efficace contro la GB infantile. Io e i miei colleghi siamo estremamente impegnati a fornire la prova dell’efficacia di questo trattamento in un modello in vivo di DIPG. Senza contare il dolore delle famiglie che facciamo fatica a comprendere quando non viviamo la perdita di un figlio nella nostra carne, la morte di un bambino malato di cancro è un fatto sociale inaccettabile che potrebbe essere evitato se si destinassero maggiori risorse economiche alla studio dei tumori pediatrici.
Dr Laurent TURCHI In seguito allo sviluppo da parte del vostro gruppo di ricerca di una piccola molecola innovativa per il trattamento del glioblastoma, avete deciso di fondare Virtu Therapeutics. Puoi raccontarci qualcosa di più su questa iniziativa e sulle principali difficoltà incontrate?
Infatti, come ha appena accennato Thierry, abbiamo sviluppato una strategia terapeutica innovativa che consiste nell'intrappolare le cellule staminali tumorali all'origine dei glioblastomi e delle loro recidive in uno stato in cui sono diventate incapaci di contribuire alla progressione del tumore. A differenza delle chemio e radioterapie citotossiche, che selezionano cellule tumorali resistenti che causano recidive, la nostra strategia di differenziazione rende anche le GSC sensibili ai trattamenti. Questi risultati ottenuti sulle cellule dei pazienti in coltura e in un modello in vivo ci hanno incoraggiato a continuare lo sviluppo del nostro farmaco candidato in un progetto di creazione di business. Per fare questo, abbiamo contattato due professionisti del settore sanitario e abbiamo formato un piccolo team per iniziare il lavoro. Il nostro obiettivo prioritario è portare questo farmaco candidato e la nostra strategia terapeutica nella clinica negli adulti e nei bambini. La nostra principale difficoltà è che il glioblastoma è un tumore raro, le forme pediatriche sono ancora più rare e che gli investitori che abbiamo incontrato ci hanno incoraggiato a ricercare l'efficacia in indicazioni più redditizie... prevedendo che senza di ciò avremmo avuto difficoltà ad essere finanziati.
Quale impatto spera nel lungo termine per i bambini affetti da tumori al cervello?
I risultati che abbiamo ottenuto nei modelli di glioblastoma forniscono la speranza di arrestare permanentemente la progressione del tumore nei bambini con DIPG. Il nostro approccio terapeutico riduce la resistenza delle cellule tumorali al trattamento e previene la selezione di cellule più aggressive responsabili della recidiva. Pertanto, dovremmo assistere alla diminuzione spontanea delle dimensioni del tumore nel solo trattamento o in combinazione con la terapia citotossica. Allo stato attuale di sviluppo, il nostro farmaco candidato aumenterebbe l’aspettativa di vita dei bambini e degli adulti affetti da glioblastoma, ma migliorerebbe anche la loro qualità di vita.
Signor Lionel Menou, dopo diversi anni in un grande gruppo farmaceutico e la commercializzazione di una bioterapia sviluppata da una start-up, lei ha aderito al progetto Virtu Therapeutic e ora presiede l'azienda. È importante il sostegno della federazione Growing Without Cancer e dell’associazione Eva pour la vie per consentire l’avvio di questa start-up farmaceutica? Puoi spiegarci perché?
Quando Laurent Turchi mi ha contattato all’inizio del 2022, mi sono reso conto molto rapidamente della qualità del lavoro svolto e delle prospettive di applicazioni terapeutiche di questo farmaco candidato per il trattamento dei glioblastomi pediatrici e adulti. Con Patrice Cornillon, ex manager nel settore della diagnostica medica, abbiamo fornito il quadro necessario per la creazione della start-up. Il nostro lavoro e quello dei ricercatori sono stati premiati da numerosi partner locali e nazionali tra cui l'incubatore PACA EST, l'Università di Nizza e la Banca pubblica per gli investimenti (Aide BFTE). La qualità del nostro progetto ci ha permesso di essere vincitori del Concorso Nazionale dell’Innovazione (Aide iLab) nel 2023. Paradossalmente l’erogazione dei sussidi istituzionali (BFTE, ilab) è subordinata alla capacità dell’azienda di cofinanziare una parte del progetto. Questo è del tutto normale, la creazione di una start-up è un grosso rischio, ma il nostro stadio di sviluppo e la nostra indicazione medica (Glioblastoma degli adulti e dei bambini) non ci hanno ancora permesso di attrarre fondi di investimento o un partner industriale, co- i finanziamenti dovevano arrivare dai cofondatori (cosa che è stata fatta al massimo, sapendo anche che non ci paghiamo noi stessi) e dalla società civile.
Abbiamo quindi contattato la federazione Growing Without Cancer e l'associazione Eva pour la Vie. Senza il loro sostegno finanziario, Virtu Therapeutics, creata nel dicembre 2023, non avrebbe potuto ricevere aiuti istituzionali e quindi avviare lo sviluppo del farmaco candidato. Il loro contributo e attraverso queste famiglie colpite da tumori pediatrici sarà stato fondamentale per la nostra società.
Grazie al coinvolgimento di diversi deputati e al sostegno del ministro della Ricerca Frédérique Vidal, di Grandir Sans Cancer e Eva pour la vie, dalla fine del 2018 sono stati stanziati 5 milioni di euro all'anno per la ricerca fondamentale sui tumori infantili. Pur accogliendo con favore questo progresso , queste associazioni vorrebbero che questo finanziamento fosse portato a 20 milioni di euro/anno ed esteso alla ricerca clinica oncopediatrica. Allo stesso modo, stanno facendo una campagna affinché il governo promuova, attraverso finanziamenti stanziati, lo sviluppo di start-up di medicina pediatrica contro il cancro e le gravi malattie infantili. Cosa ne pensi delle loro proposte e cosa potrebbe portare questo ai bambini malati di cancro?
Virtu Therapeutics: Avanzare la conoscenza dei tumori pediatrici e trovare cure adatte a situazioni spesso diverse da quelle degli adulti dovrebbe essere molto più di un’area scientifica prioritaria e protetta. Dovrebbe essere un progetto politico con la prospettiva di salvare ogni bambino malato di cancro. Questa ricerca non mancherà di apportare benefici agli adulti. Attualmente la situazione è esattamente opposta. Nonostante negli ultimi due anni siano stati fatti sforzi per finanziare la ricerca sui tumori pediatrici, grazie alla vitalità della vostra lotta, cerchiamo il maggior numero perché è lì che si ottengono i maggiori benefici in termini di salute pubblica ma anche e soprattutto tutti i vantaggi finanziari più sicuri. La ricerca di qualità richiede mezzi qualitativi (livello di formazione di scienziati, medici, ecc.) ma anche mezzi quantitativi. Per questo sottoscriviamo le proposte avanzate dalle associazioni ai nostri parlamentari e al governo.