VIRTU THERAPEUTICS (Nizza)

Eva pour la vie & Growing up without cancer hanno, attraverso il loro impegno finanziario, accelerato significativamente il lancio di una start-up farmaceutica legata al desiderio di sviluppare una piccola molecola innovativa per la cura del glioblastoma, un tumore al cervello degli adulti e dei bambini molto aggressivo e generalmente incurabile. I leader di questa start-up ci spiegano il loro lavoro, le prospettive e l'importanza di favorire lo sviluppo di piccole imprese focalizzate sui tumori rari, in particolare quelli pediatrici più aggressivi...
Dottor Thierry Virolle, lei è il direttore della ricerca dell'INSERM. Il vostro lavoro si concentra in particolare sui glioblastomi, un tumore aggressivo che può colpire sia gli adulti che i bambini. Puoi dirci di più sulle tue motivazioni per lavorare sui tumori cerebrali pediatrici?

Da circa quindici anni il mio team è alla ricerca di una nuova strategia per debellare le cellule staminali tumorali che causano i glioblastomi e le loro recidive, privandole del loro potenziale tumorale. Per essere il più vicino possibile al tumore originale lavoriamo con le cellule dei pazienti. I nostri sforzi, infatti, si sono concentrati sui glioblastomi negli adulti operati nel reparto di neurochirurgia di Nizza, in collaborazione con il dottor Almairac. Alla fine del 2022 abbiamo ottenuto cellule dal DIPG in collaborazione con il Dr. Junier per un progetto non finanziato. Nonostante ciò, abbiamo iniziato un lavoro che dimostra che il farmaco candidato che abbiamo sviluppato per la GB adulta potrebbe essere efficace contro la GB infantile. Io e i miei colleghi siamo estremamente impegnati a fornire la prova dell’efficacia di questo trattamento in un modello in vivo di DIPG. Senza contare il dolore delle famiglie che facciamo fatica a comprendere quando non viviamo la perdita di un figlio nella nostra carne, la morte di un bambino malato di cancro è un fatto sociale inaccettabile che potrebbe essere evitato se si destinassero maggiori risorse economiche alla studio dei tumori pediatrici.



Dr Laurent TURCHI In seguito allo sviluppo da parte del vostro gruppo di ricerca di una piccola molecola innovativa per il trattamento del glioblastoma, avete deciso di fondare Virtu Therapeutics. Puoi raccontarci qualcosa di più su questa iniziativa e sulle principali difficoltà incontrate?

Infatti, come ha appena accennato Thierry, abbiamo sviluppato una strategia terapeutica innovativa che consiste nell'intrappolare le cellule staminali tumorali all'origine dei glioblastomi e delle loro recidive in uno stato in cui sono diventate incapaci di contribuire alla progressione del tumore. A differenza delle chemio e radioterapie citotossiche, che selezionano cellule tumorali resistenti che causano recidive, la nostra strategia di differenziazione rende anche le GSC sensibili ai trattamenti. Questi risultati ottenuti sulle cellule dei pazienti in coltura e in un modello in vivo ci hanno incoraggiato a continuare lo sviluppo del nostro farmaco candidato in un progetto di creazione di business. Per fare questo, abbiamo contattato due professionisti del settore sanitario e abbiamo formato un piccolo team per iniziare il lavoro. Il nostro obiettivo prioritario è portare questo farmaco candidato e la nostra strategia terapeutica nella clinica negli adulti e nei bambini. La nostra principale difficoltà è che il glioblastoma è un tumore raro, le forme pediatriche sono ancora più rare e che gli investitori che abbiamo incontrato ci hanno incoraggiato a ricercare l'efficacia in indicazioni più redditizie... prevedendo che senza di ciò avremmo avuto difficoltà ad essere finanziati.


Quale impatto spera nel lungo termine per i bambini affetti da tumori al cervello?

I risultati che abbiamo ottenuto nei modelli di glioblastoma forniscono la speranza di arrestare permanentemente la progressione del tumore nei bambini con DIPG. Il nostro approccio terapeutico riduce la resistenza delle cellule tumorali al trattamento e previene la selezione di cellule più aggressive responsabili della recidiva. Pertanto, dovremmo assistere alla diminuzione spontanea delle dimensioni del tumore nel solo trattamento o in combinazione con la terapia citotossica. Allo stato attuale di sviluppo, il nostro farmaco candidato aumenterebbe l’aspettativa di vita dei bambini e degli adulti affetti da glioblastoma, ma migliorerebbe anche la loro qualità di vita.


Signor Lionel Menou, dopo diversi anni in un grande gruppo farmaceutico e la commercializzazione di una bioterapia sviluppata da una start-up, lei ha aderito al progetto Virtu Therapeutic e ora presiede l'azienda. È importante il sostegno della federazione Growing Without Cancer e dell’associazione Eva pour la vie per consentire l’avvio di questa start-up farmaceutica? Puoi spiegarci perché?

Quando Laurent Turchi mi ha contattato all’inizio del 2022, mi sono reso conto molto rapidamente della qualità del lavoro svolto e delle prospettive di applicazioni terapeutiche di questo farmaco candidato per il trattamento dei glioblastomi pediatrici e adulti. Con Patrice Cornillon, ex manager nel settore della diagnostica medica, abbiamo fornito il quadro necessario per la creazione della start-up. Il nostro lavoro e quello dei ricercatori sono stati premiati da numerosi partner locali e nazionali tra cui l'incubatore PACA EST, l'Università di Nizza e la Banca pubblica per gli investimenti (Aide BFTE). La qualità del nostro progetto ci ha permesso di essere vincitori del Concorso Nazionale dell’Innovazione (Aide iLab) nel 2023. Paradossalmente l’erogazione dei sussidi istituzionali (BFTE, ilab) è subordinata alla capacità dell’azienda di cofinanziare una parte del progetto. Questo è del tutto normale, la creazione di una start-up è un grosso rischio, ma il nostro stadio di sviluppo e la nostra indicazione medica (Glioblastoma degli adulti e dei bambini) non ci hanno ancora permesso di attrarre fondi di investimento o un partner industriale, co- i finanziamenti dovevano arrivare dai cofondatori (cosa che è stata fatta al massimo, sapendo anche che non ci paghiamo noi stessi) e dalla società civile.

Abbiamo quindi contattato la federazione Growing Without Cancer e l'associazione Eva pour la Vie. Senza il loro sostegno finanziario, Virtu Therapeutics, creata nel dicembre 2023, non avrebbe potuto ricevere aiuti istituzionali e quindi avviare lo sviluppo del farmaco candidato. Il loro contributo e attraverso queste famiglie colpite da tumori pediatrici sarà stato fondamentale per la nostra società.


Grazie al coinvolgimento di diversi deputati e al sostegno del ministro della Ricerca Frédérique Vidal, di Grandir Sans Cancer e Eva pour la vie, dalla fine del 2018 sono stati stanziati 5 milioni di euro all'anno per la ricerca fondamentale sui tumori infantili. Pur accogliendo con favore questo progresso , queste associazioni vorrebbero che questo finanziamento fosse portato a 20 milioni di euro/anno ed esteso alla ricerca clinica oncopediatrica. Allo stesso modo, stanno facendo una campagna affinché il governo promuova, attraverso finanziamenti stanziati, lo sviluppo di start-up di medicina pediatrica contro il cancro e le gravi malattie infantili. Cosa ne pensi delle loro proposte e cosa potrebbe portare questo ai bambini malati di cancro?

Virtu Therapeutics: Avanzare la conoscenza dei tumori pediatrici e trovare cure adatte a situazioni spesso diverse da quelle degli adulti dovrebbe essere molto più di un’area scientifica prioritaria e protetta. Dovrebbe essere un progetto politico con la prospettiva di salvare ogni bambino malato di cancro. Questa ricerca non mancherà di apportare benefici agli adulti. Attualmente la situazione è esattamente opposta. Nonostante negli ultimi due anni siano stati fatti sforzi per finanziare la ricerca sui tumori pediatrici, grazie alla vitalità della vostra lotta, cerchiamo il maggior numero perché è lì che si ottengono i maggiori benefici in termini di salute pubblica ma anche e soprattutto tutti i vantaggi finanziari più sicuri. La ricerca di qualità richiede mezzi qualitativi (livello di formazione di scienziati, medici, ecc.) ma anche mezzi quantitativi. Per questo sottoscriviamo le proposte avanzate dalle associazioni ai nostri parlamentari e al governo.

SOSTENIAMO ANCHE ..

Prof. Marlène PASQUET (Dipartimento di ematologia-oncologia pediatrica, Tolosa) e Justine Thomas

Eva pour la vie sostiene il progetto di attività fisica adattata per i bambini curati per cancro e sensibilità all'insulina APACIS, guidato dalla professoressa Marlène Pasquet, onco-emato-immunologa pediatrica dell'ospedale pediatrico dell'Ospedale universitario di Tolosa e Justine Thomas, insegnante e dottoranda dell'APA studente, nonché l'assunzione di una posizione APA all'interno di questo servizio.



Dott.ssa Fabienne MEGGETTO (INSERM Toulouse)

La dott.ssa Fabienne Meggetto è direttrice della ricerca presso l'INSERM di Tolosa, all'interno di un team il cui lavoro di ricerca si concentra sui linfomi nei bambini. L'associazione Eva pour la vie ha deciso di stanziare un aiuto di 50.000 euro per l'avvio di un progetto ambizioso e trasversale, che potrebbe consentire di trovare nuove vie terapeutiche per i linfomi a prognosi infausta, ma anche altri tumori solidi come neuroblastoma. ...

Dott. Celio POUPONNOT (Curie, Parigi)

Eva pour la vie & Growing up Without Cancer hanno deciso di sostenere il lavoro del dottor Célio POUPONNOT, presso l'Institut Curie, finanziando il progetto “Modellazione del medulloblastoma attraverso l'uso di organoidi cerebellari umani e analisi dell'effetto degli inquinanti agricoli” attraverso un sussidio. Questo progetto di ricerca comprende un elemento cruciale della ricerca ambientale, la questione della comprensione nel tentativo di prevenire che sia tanto importante quanto quella che mira a curare meglio i bambini affetti da cancro...



Dott. Sébastien APCHER (IGR, Villejuif)

Il dottor Sébastien APCHER è un ricercatore INSERM responsabile del team “Epitopi non convenzionali e risposta immunitaria antitumorale” presso l’ISTITUTO GUSTAVE ROUSSY di Villejuif. Ha deciso di concentrare la sua ricerca sui tumori infantili. Eva pour la vie sostiene finanziariamente questa squadra, in modo sostenibile. Colloquio...

Dr Max PIFFOUX (Centre Léon Bérard, Lione)

Il dottor Max PIFFOUX - sotto la responsabilità del team "Apoptosis and cancer" coordinato da Aurélie DUTOUR al CLB - è il responsabile scientifico del seguente progetto di ricerca: "Induzione autofagica come booster di risposta alle immunoterapie: sperimentazione di una nuova classe terapeutica , mimetici di restrizione calorica, nel modello di osteosarcoma pediatrico ". Eva pour la vie & Aidons Marina hanno deciso di cofinanziare il lancio di questo progetto, fornendo un contributo di 40.000 euro.

Dr Patrick AUGUSTE (INSERM Bordeaux)

Da più di 20 anni questo insegnante-ricercatore lavora sul cancro. E sono passati quasi 10 anni da quando si è ammalato di cancro ai reni o carcinoma a cellule renali. Entrando a far parte del team del dottor Christophe Grosset (Inserm, team MiRCaDe), ha voluto utilizzare la sua esperienza e fare un nuovo passo avanti lavorando sul cancro infantile. È il promotore di un ambizioso progetto, che coinvolge diversi chirurghi, medici e ricercatori internazionali, sullo studio del nefroblastoma (o tumore di Wilms) nei bambini, cofinanziato dall'associazione Eva pour la vie e Aidons Marina ...



Dr Olivia FROMIGUE (Institut Gustave Roussy)

La resistenza al trattamento è un grave problema clinico, in particolare nel caso di osteosarcomi, tumori ossei che colpiscono bambini o adolescenti. Infatti, la chemioterapia, associata alla chirurgia, è il pilastro centrale del trattamento attuale. Tuttavia, molti osteosarcomi sono o diventano resistenti a questi farmaci antiproliferativi. Sono quindi frequenti le recidive e / o la comparsa di metastasi. 2 pazienti su 5 non possono essere curati! L'osteosarcoma è quindi un tumore pediatrico a prognosi infausta per il quale è assolutamente necessario individuare i mezzi per contrastare la resistenza ai trattamenti al fine di migliorare le possibilità di guarigione dei pazienti.



Dr Christophe GROSSET (INSERM Bordeaux)

Dal 2012, il dottor Christophe Grosset studia l'epatoblastoma, un tumore del fegato che colpisce i bambini molto piccoli. Oggi la difficoltà principale è curare pazienti affetti da metastasi o da un tumore inoperabile resistente al trattamento. Con il supporto dell'associazione Eva pour la vie, il team ha messo a punto un nuovo modello di epatoblastoma nell'embrione di pollo che permette di testare l'efficacia di nuove molecole terapeutiche (come i microRNA) e di facilitare lo studio di questi tumori in laboratorio. Ha inoltre dimostrato il valore di un farmaco già utilizzato nel trattamento di alcune leucemie, per curare i bambini affetti da cancro al fegato molto aggressivo.

Dr Martin HAGEDORN (INSERM Bordeaux)

Da settembre 2014, il dott.Martin Hagedorn guida un team di ricercatori (Caroline CAPDEVIELLE , Farah RAHAL, Justine CHARPENTIER e Mélissa MENARD) che dedica il suo lavoro di ricerca all'identificazione di nuovi bersagli terapeutici nei tumori del tronco cerebrale e al miglioramento dei suoi metodi di trattamento . Lavoro riconosciuto da diversi team scientifici ed esperti europei.



Dott.ssa Annie SCHMIDT (INSERM Nice)

Il progetto di ricerca preclinica del team della dott.ssa Alliana Schmid si concentra sul trattamento delle metastasi polmonari da osteosarcoma mediante combinazioni di immunoterapia.

Lo scopo di questo progetto, unico in Francia, è valutare, in un modello preclinico di metastasi polmonari da osteosarcoma - un cancro con una prognosi sfavorevole che colpisce in particolare gli adolescenti - gli effetti di un trattamento che combina due strategie di immunoterapia complementare. L'associazione Eva pour la vie fornisce un finanziamento di 50.000 euro in 3 anni, che rappresenta l'intero costo di questo progetto.


Dr Eddy PASQUIER (CNRS Marsiglia)

Il lavoro di ricerca del dottor Pasquier si concentra principalmente sul riposizionamento di farmaci che consiste nel testare, nelle nuove indicazioni terapeutiche, farmaci già approvati dalle autorità sanitarie. Lo scopo di questo lavoro è identificare nuovi bersagli terapeutici per i tumori più difficili da trattare e migliorare così la cura dei pazienti affetti da queste forme aggressive e refrattarie al trattamento . In particolare, i tumori pediatrici (neuroblastoma), i tumori cerebrali che colpiscono i bambini e gli adulti (glioblastoma, medulloblastoma) nonché alcune rare forme di cancro (angiosarcoma).



Dr Marie CASTETS (INSERM Lione)

Il lavoro del team INSERM co-diretto dalla dottoressa Marie Castets (CR1 Inserm, HDR) e dal dottor Jean-Yves Blay (PUPH, HDR) si concentra sulla morte cellulare e sui tumori. Grazie al sostegno di Eva pour la Vie (55.000 euro) e di altre associazioni, questo team sta attualmente sviluppando queste linee di ricerca su rabdomiosarcomi, osteosarcomi e neuroblastomi ...



Prof.Sébastien PAPOT (Università di Poitiers)

Alla fine del 2018, la regione della Nouvelle Aquitaine ha accettato di cofinanziare con Eva for life il progetto di ricerca "Studi biologici e preclinici di nuovi agenti antitumorali, compresi alcuni mirati a EZH2 / PRC2, nel trattamento dell'epatoblastoma ad alta proliferazione", guidato da Prof. Papot e Dr Grosset. L'associazione Eva pour la Vie ha coperto fino al 50% il costo dell'acquisto delle attrezzature di laboratorio (per un importo di 9.000 euro) necessarie al buon svolgimento di questo lavoro.

Ricerca epidemiologica

Se lo sviluppo di percorsi terapeutici adattati al bambino è fondamentale (per cercare di salvare i bambini che oggi, rimangono senza una soluzione terapeutica e / o per ridurre gli effetti collaterali), non dimentichiamo una realtà altrettanto forte: negli ultimi 50 anni, il numero di bambini affetti da cancro non è mai diminuito. Molto resta da fare in termini di prevenzione, sia in termini di ricerca che di regolamentazione. Eva pour la vie è attivamente coinvolta nel cofinanziamento di studi ambientali. Il primo di questi, HAPPI, aveva lo scopo di far analizzare al laboratorio KUDZU SCIENCE campioni di polvere prelevati nelle case confinanti con i vigneti - accogliendo bambini o donne incinte - così come in un'aula della scuola primaria.

André Cicolella (RES, Parigi)

André Cicolella è un chimico, tossicologo e ricercatore francese in salute ambientale, specialista nella valutazione dei rischi per la salute. Eva pour la vie ha cofinanziato, con il collettivo REGARDS, la trasposizione francese di uno studio effettuato in Danimarca dai registri del cancro e del consumo di droghe, che aveva evidenziato un rischio moltiplicato per 3 degli osteosarcomi e per 2 dei linfomi di Hodgkin e non Hodgkin in caso di esposizione tramite farmaci che utilizzano DEP ftalato (DiEthyl Phthalate) in farmaci gastroresistenti.